Препарат мавакамтен, нацеленный на молекулярные реакции, лежащие в основе обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (ГКМП), может улучшить как симптомы, так и функциональное состояние у пациентов с данной патологией, согласно плацебо-контролируемому исследованию EXPLORER.
Мавакамтен - это "первый препарат, воздействующий на биохимические механизмы, лежащие в основе симптомов гипертрофической обструктивной кардиомиопатии", - отметил Джакопо Оливотто из Университетской клиники Кареджи (Флоренция, Италия).
Лечение мавакамтеном помогло уменьшить градиент давления в выводном отделе левого желудочка, что является ключевой характеристикой обструктивной ГКМП.
Пациенты из исследования EXPLORER, принимавшие новый препарат, отметили улучшение "во всех аспектах повседневной деятельности и субъективного благополучия", сказал Оливотто на официальной онлайн-презентации результатов во время виртуального конгресса Европейского Общества Кардиологов (ESC) 2020 года. "Действительно трудно передать, что это на самом деле означает для научных и клинических сообществ, которые потратили более 60 лет, пытаясь понять причины и вылечить гипертрофическую кардиомиопатию" – добавил он. В тот же день результаты данного исследования были опубликованы в журнале The Lancet.
Уникальный механизм действия
Мавакамтен описан как первый в своем классе низкомолекулярный селективный аллостерический ингибитор сердечной миозин-аденозинтрифосфатазы, который устраняет лежащую в основе патофизиологии ГКМП проблему, путем уменьшения образования поперечных мостиков между актином и миозином. Таким образом, он подавляет чрезмерную сократительную способность миоцитов, которая является ключевым механизмом развития ГКМП.
Почти три четверти пациентов, участвовавших в исследовании, первоначально характеризовались классом сердечной недостаточности NYHA 2. Такие пациенты на практике, как правило, лечатся фармакологически. Более инвазивные стратегии (хирургическая миэктомия и алкогольная септальная аблация) чаще используются у больных с классом NYHA 3.
Примечательно, что 27% пациентов, принимавших мавакамтен, достигли полного ответа, то есть снижения градиента давления в выводном отделе ЛЖ до уровня менее 30 мм рт.ст. при полном отсутствии симптомов. Только 1% пациентов в контрольной группе - плацебо достигли этой цели.
По мнению специалистов, следующим этапом должно быть использование мавакатена в более сложной группе пациентов, с классом сердечной недостаточности NYHA 3, а также сравнение его эффектов с хирургической миомэктомией и септальной аблацией.
1 сентября 2020 г.
Ещё больше полезной информации на нашем Телеграм-канале
Разрешите использование Cookies